Ibiglustat (Venglustat) 是一种潜在的帕金森病、法布里病和戈谢病的治疗药物，是选择性的、葡糖神经酰胺合成酶 (GCS) 的变构抑制剂，能通过血脑屏障。

Etrasimod (APD334) 是高效的有选择性和口服活性的S1P1受体拮抗剂，在CHO细胞中的IC50值为1.88 nM。

UK-371804是尿嘧啶型纤溶酶原激活物 (uPA) 的抑制剂，Ki值为10 nM。

Firsocostat (ND-630; GS-0976; NDI-010976) 是乙酰辅酶A羧化酶 (ACC) 抑制剂，抑制人类 ACC1 和 ACC2 的 IC50 值分别为2.1和6.1 nM。

Ilaprazole (IY-81149)是质子泵抑制剂；抑制H+/K+-ATPase的IC50值为6.0 μM。

Vadadustat是一种新型的可滴定口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶 (HIF-PH) 抑制剂，目前开发用于治疗贫血。

TD139是吸入式的半乳凝素-3 (galectin-3) 抑制剂，Kd 值为14 nM。

BMS-986020 是高亲和力溶血磷脂酸受体 1 (LPA1) 拮抗剂。BMS-986020 抑制胆汁酸和磷脂转运蛋白，抑制 BSEP，MRP4 和 MDR3，IC50 值分别为 4.8 μM，6.2 μM 和 7.5 μM。BMS-986020 有潜力用于特发性肺纤维化 (IPF) 的研究。

Voxelotor (GBT 440) 是一种有效的镰状血红蛋白 (HbS) 聚合抑制剂。Voxelotor 有潜力用于镰状细胞贫血病的研究。

Rapamycin (Sirolimus; AY 22989) 是一种有效且特异性的 mTOR 抑制剂，作用于 HEK293 细胞，抑制 mTOR，IC50 为 0.1 nM。Rapamycin 与 FKBP12 结合且抑制 mTORC1。Rapamycin 还是一种自噬 (autophagy) 激活剂，免疫抑制剂。

RG7713 (RO5028442) 是一种高效且有选择性的脑-渗透加压素 1a (V1a) 受体拮抗剂，其 Ki 值为 1 nM (hV1a) 和 39 nM (mV1a)。

Lumacaftor (VX-809; VRT 826809) 是 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。

Tropifexor (LJN452) 是 FXR 的高效激动剂，EC50 为 0.2 nM。

GLPG1837 是一种有效的，可逆的 CFTR 增强剂，对 CFTR 的 突变体 F508del 和 G551D 的 EC50 值分别为 3 nM 和 339 nM。

LAU159 是 α1β3 GABA(A) 受体的功能选择性正调节剂，EC50为 2.2 μM。

Cilofexor (GS-9674) 是一种有效的，选择性的，口服活性的非甾体 FXR 激动剂，EC50 为 43 nM。Cilofexor 具有抗炎和抗纤维化作用。Cilofexor 可用于原发性硬化性胆管炎 (PSC) 和非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的研究。

GSK3179106 是一种有效的选择性 RET 激酶抑制剂，IC50 为 0.4 nM。

Trofinetide 是内源性 N 末端三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成类似物，已经显示在脑损伤的动物模型中具有神经保护作用。

Fulacimstat 是可口服的糜酶 (chymase) 抑制剂，其对人和仓鼠糜酶的 IC50 值分别为 4 nM 和 3 nM。

Acrizanib 是 VEGFR-2 的抑制剂，其 IC50 值为 17.4 nM。

Mavacamten 是心肌肌球蛋白的调节剂，其在牛心脏和人心脏中的 IC50 值分别为 490，711 nM。

Ziritaxestat (GLPG1690) 是一线的 autotaxin (ATX) 抑制剂，IC50 和 Ki 值分别为 131 nM 和 15 nM。